La biotech française Lysogene a annoncé jeudi le décès d'une de ses patientes, une filette de cinq ans, traitée aux Etats-Unis dans le cadre d'une étude clinique évaluant un traitement par thérapie génique d'une maladie pédiatrique rare et incurable.
Dans un communiqué, l'entreprise précise que "la cause immédiate du décès est pour le moment inconnue" et qu'"à ce stade, il n'y a pas de preuve que cet évènement soit lié à l'administration du produit" utilisé dans cette étude clinique internationale en phase 2/3 (sur une procédure de tests en trois phases).
La patiente est une fille de 5 ans, qui n'était pas hospitalisée au moment de son décès. Elle avait déjà reçu le traitement dans un des quatre centres américains d'essai clinique de Lysogene et était retournée à son domicile.
L'essai clinique LYS-SAF302 vise à développer une thérapie génique de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), qui est une maladie pédiatrique neuro-dégénérative grave, d'origine génétique, actuellement incurable et aussi connue comme la maladie de Sanfilippo de type A.
Pour l'instant, 18 patients ont été traités dans le cadre de cette étude clinique, en Europe et aux Etats-Unis.
L'entreprise s'est dite "profondément attristée par le décès de cet enfant" et maintient "son engagement à l'égard du programme LYS-SAF302 et de la communauté de patients Sanfilippo".
L'entreprise assure être en train de compiler "des informations additionnelles" et va mener une enquête pour définir les causes du décès.
